Investigadores españoles prueban con éxito en
ratones un tratamiento para el síndrome X frágil.
La causa más frecuente de discapacidad intelectual
la produce una enfermedad llamada «síndrome X frágil». Quienes lo
padecen tienenuna mutación en un único gen, encargado de fabricar una
proteína indispensable para el correcto desarrollo cerebral. Los niños que
portan esta mutación sufren desde problemas de aprendizaje hasta
retraso cognitivo severo. También tienen síntomas autistas y problemas para
relacionarse, así como ansiedad, trastornos del lenguaje y crisis epilépticas,
entre otros síntomas. La enfermedad no tiene cura y a estos niños se les
atiende con ayuda psicológica y tratamientos que intentan aliviar algunos de
estos síntomas.
La única ventaja de este síndrome es que al ser una
patología mental causada por un único gen es, por tanto, más fácil de
investigar, lo que ha centrado la atención del mundo científico. Lograr un
fármaco para el «síndrome X frágil» no sólo podría abrir una nueva vía
para mejorar su tratamiento sino el de otras muchas
enfermedades que producen discapacidad intelectual.
La revista «Nature Medicine» describe en su último
número una posible terapia, desarrollada por científicos españoles. Se trata de
un fármaco que podría mejorar el rendimiento intelectual y que, hasta la fecha, ha
demostrado su eficacia en modelos animales. La investigación ha sido
dirigida por el laboratorio de Neurofarmacología de la Universidad Pompeu Fabra
(UPF) de Barcelona, pero también han participado científicos del Instituto
Municipal de Investigaciones Médicas (IMIM) y de la Universidad del País Vasco.
Los investigadores creen que en tres o cinco
años podrían obtenerse resultados positivos en humanos si se confirma
lo visto en ratones.
Contra
varios síntomas
El nuevo fármaco bloquea los receptores
cannabinoides del cerebro y normaliza el déficit cognitivo, la falta de
sensibilización ante estímulos dolorosos, la susceptibilidad de sufrir crisis
epilépticas y la ansiedad. En una entrevista de Europa Press, el investigador
Andrés Ozaita ha relatado que el tratamiento, probado en modelos animales, permitirá
«mejorar la calidad de vida» de estos pacientes, puesto que con un único
fármaco se podrá incidir respecto a varios síntomas de la enfermedad.
«Muchas características de la discapacidad se
normalizarían, pero a la persona le seguiría faltando el gen», ha explicado
Ozaita, tras ser preguntado por si el tratamiento podría llegar a curar la
enfermedad, que sufren uno de cada 4.000 hombres y una de cada 6.000-8.000
mujeres.
La investigación española se ha financiado con el
dinero recaudado en un telemaratón de TV3 y cuenta también con financiación del
Ministerio de Innovación, la Fundació Icrea y Tecnio.
Otras
investigaciones en marcha
No es el primer medicamento contra el síndrome «X
frágil». La Universidad de Davis en Estados Unidos está probando un compuesto
(«arbaclofen») que también actúa contra los síntomas de la enfermedad. No actúa
contra el retraso cognitivo, pero sí parece tratar el aislamiento social y los
comportamientos autistas de algunos pacientes. Esta investigación está más
avanzada que la española y el compuesto ya se ha empezado a testar en pacientes
humanos.
FUENTE: http://www.abc.es/
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